基因疗法：法国期待GenoTher国家级联盟重拾主导权
资料来源：LesEchos
来文单位：巴黎台湾贸易中心
更新日期：2025/06/20
基因疗法：法国终於启动「重击力量」
法国全国基因疗法联盟 GenoTher 正式启动，意在重振法国在基因与细胞疗法领域的地位—这个曾经的先驱国家，已被全球远远抛在後头。全球市场从2018年的4.5亿美元成长到2024年超过100亿美元。法国期望透过全新设立的 GenoTher 国家级联盟重拾主导权。该联盟於2023年宣布设立，如今已正式运作，以1901年协会法的形式注册成立，并获得「法国2030」计画五年内7000万欧元的资助。联盟目前拥有约30个会员，涵盖企业、公立机构与投资基金。其首届基因疗法峰会於5月12日举行，吸引了400位专业人士与会。
法国在1999年以「泡泡宝宝（bébés bulle）」计画成为基因疗法的先驱国，但此後因缺乏资金支持临床试验与产业化发展，至今没有任何一家法国机构能将基因疗法产品推向市场。而现在，GenoTher 的启动正值全球加速竞逐基因疗法之际。
重磅疗法诞生
截至目前，全球已有35种mRNA疗法与33种针对DNA的疗法获得健康当局核准，「其中约有10项来自法国」。GenoTher 主席 Frédéric Revah（同时为 AFM-Téléthon 旗下 Généthon 实验室总经理）表示，法国的研发成果常被外国药厂收购，例如 Généthon 对脊髓性肌萎缩症的研究成果被瑞士制药巨头诺华（Novartis）收购，发展成名为 Zolgensma 的基因疗法。
Zolgensma 自2019年上市後，成为全球第一个仅靠一次注射就能治癒该罕见遗传病的疗法，也成为首批年销售额超过10亿美元的「重磅疗法」之一（Novartis 於2024年销售额达12亿美元）。Zolgensma 的成功标志着基因与细胞疗法进入高速发展阶段。根据 Nova One Advisor 的预测，全球市场规模从2018年的4.5亿美元，扩张至2024年超过100亿美元，并预计在2028年达到300亿美元。
然而，全球市场高度集中在北美，占比达65%。到2023年，欧洲仅占全球市场的12%，略高於亚洲的10%。欧洲开发中的580项基因疗法在2024年仅获得20亿美元资金，而北美开发中的1,230项则获得120亿美元资金。
基因疗法发展的瓶颈
基因疗法推展的一大障碍在於新生儿筛检的不足。法国现行的筛检系统仅涵盖13种罕见疾病。而第戎大学附属医院（CHU de Dijon）透过其基因组定序计画 Perigenomed，能在新生儿阶段检测约400种可望透过早期介入改变其人生轨迹的疾病。自5月起，该医院进行这种扩大筛检，旨在证明其可行性与效益，并希望推广成为全国性政策。
2025年：关键转捩点
全球目前有超过3,000项基因与细胞疗法在研发中，其中1,070项锁定罕见疾病，700项已进入临床试验阶段。这些疗法不只针对遗传疾病，还涵盖癌症与免疫疾病，例如 Car-T 细胞疗法与 mRNA 治疗方式。根据美国细胞与基因疗法协会的统计，2025年第一季已有79项新临床试验启动，其中57%与癌症相关。
「2025年有望成为重要的转捩点，预计全球将有13至18项新疗法获准，欧洲有机会贡献其中的5至8项，代表着高影响力的一年。」GenoTher 副主席暨创业加速器 Ampleia 执行长 Alexandre Lemoalle 分析指出。欧洲仍有突出表现者，例如英国的阿斯特捷利康（AstraZeneca）在 Car-T 细胞疗法领域表现优异。
杜兴氏肌肉萎缩症疗法
AstraZeneca 近期在中国上海进行的 Car-T 细胞疗法试验，让10名红斑性狼疮患者中的6人进入缓解阶段——若经时间验证他们确实痊癒，将创下世界首例。另一位欧洲明星是比利时的 Vertex，该公司在2023年推出 Casgevy，是第一款利用 CRISPR-CAS9 分子剪刀技术修复导致镰刀型贫血的缺陷基因疗法。
在这场热闹非凡的竞赛中，法国至今尚未有任何疗法上市。但他们拥有潜力计画，例如 Généthon 正致力开发针对 杜兴氏肌肉萎缩症（Duchenne Muscular Dystrophy, DMD）的基因疗法。该疗法若获得法国药品管理局（ANSM）核准，预计今年夏天展开临床试验，对象为60名年龄介於5至8岁的儿童，期望能最终推向市场。不过，「临床试验所需经费高达1.1亿欧元」，Frédéric Revah 表示。
若无法取得资金，Généthon 可能不得不将产品权利转让他人来推进商业化—这在法国已不是第一次发生。这个国家似乎「基因性地」无法顺利将科研成果转为产业实践。如今，唯一的希望是：GenoTher，是否真能成为法国的救命疗法？